FDA дозволило застосовувати її засіб ферментозамісної терапії для лікування руйнівного генетичного захворювання після низки гучних відмов іншим розробникам орфанних препаратів.
Йдеться про тівіденофусп альфа — модифіковану ідуронат-2-сульфатазу, доповнену запатентованою платформою TransportVehicle. Препарат сконструйовано таким чином, що він здатен долати гематоенцефалічний барʼєр шляхом зв’язування з рецептором трансферину 1, білком, який забезпечує транспорт заліза в мозок.
Позитивне рішення FDA ґрунтувалося на результатах дослідження з сурогатною кінцевою точкою — зниженнізниженні рівня гепарансульфату в спинномозковій рідині. Група експертів FDA погодилася, що цей показник з достатньою достовірністю демонструє клінічну користь препарату.
Прискорене схвалення тівіденофуспу альфа, який тепер отримав торгову назву Avlayah, зробило його першим варіантом лікування синдрому Хантера, здатним впливати на неврологічні симптоми захворювання.
Окрім цього, реєстрація Avlayah може покласти край дискусіям про те, чи є гепарансульфат прийнятним біомаркером для прискореної реєстрації ліків. Аналітики Leerink Partners охарактеризувале рішення FDA щодо тівіденофуспу альфа «надзвичайно обнадійливим» для всієї галузі лікування орфанних хвороб.
Генеральний директор Denali Therapeutics Раян Воттс повідомив, що компанія готова розпочати комерціалізацію Avlayah негайно – препарат зʼявиться на ринку США вже за два тижні. Відома і його вартість: 5 200 доларів за флакон обʼємом 150 міліграмів (остаточна вартість курсу для конкретної людини залежатиме від її маси тіла). Компанія також впроваджує програми допомоги пацієнтам для відшкодування витрат.
Успіх Denali Therapeutics контрастує з нещодавнім провалом Regenxbio — американський регулятор відмовив у реєстрації її препарату генотерапії RGX-121, вказавши на проблеми з визначенням популяції пацієнтів у опорному дослідженні, відсутністю традиційної плацебо-групи та недосконалим визначенням біомаркера.
