Щоб профінансувати запуск продажів новинки компанія вирішила продати анонімному покупцю ваучер на пріоритетний розгляд FDA за 150 мільйонів доларів США.
Синдром Німана-Піка типу С (NPC) — рідкісне нейродегенеративне захворювання, яке супроводжується важкими когнітивними та фізичними дисфункціями. NPC пов’язана з мутаціями в генах NPC1 або NPC2, які порушують кліренс і транспорт холестерину та інших ліпідів усередині клітини, що зрештою призводить до накопичення токсичних сполук у різних органах, у тому числі головному мозку. Люди з NPC живуть в середньому до 13 років, але нарешті вони матимуть засіб патогенетичного лікування цієї хвороби.
Після низки невдач у вересні 2024 року Zevra Therapeutics вдалося зареєструвати Miplyffa (аримокломол) – інноваційний препарат від хвороби Німана-Піка типу С. Це перший у своєму класі фармакологічний шаперон, механізм дії якого повністю не зʼясований. Однак вважається, що він «очищає» клітини від аномальних, неправильно згорених білків, попереджує їх накопичення і таким чином уповільнює прогресування захворювання.
У пацієнтів з синдромом Німана-Піка типу С пероральний препарат від Zevra Therapeutics може застосовуватися у поєднанні з Zavesca (міглустат), який випускає Johnson & Johnson. При цьому Zavesca довгий час використовувався як основний засіб лікування пацієнтів з хворобою Німанна-Піка типу С, хоча фактично він застосовувався у США off-label (він схвалений для лікування цього захворювання у Великій Британії та Німеччині).
За прогнозами аналітичного центру GlobalData, до 2030 року щорічні глобальні продажі Miplyffa становитимуть 273 мільйони доларів США.
