Після виведення Zolgensma на ринок у 2019 році як першого варіанту генотерапії спінальної мʼязової атрофії, Novartis вдалося розробити для пацієнтів старшого віку іншу версії препарату – для інтратекального введення.
Шість років тому FDA схвалило Zolgensma для лікування дітей зі спінальною мʼязовою атрофією (СМА) віком до двох років. Днями швейцарська компанія оприлюднила дані з ефективності OAV101 — інтратекальної форми Zolgensma.
OAV101 – нова версія відомого препарату проти СМА, що вводиться не внутрішньовенно, а через спинномозкову рідину шляхом люмбальної пункції. Теоретично, що цей шлях доставки Zolgensma має певні переваги: забезпечує більш таргетну дію препарату, коли в цьому випадку його основною мішенню виступають моторні нейрони по всій довжині спинного мозку. Крім того, інтратекальне введення дозволяє призначати препарат у меншій дозі, знижуючи тим самим ризик розвитку імунної реакції на вірусний вектор. Остання перевага має критичне значення при лікуванні пацієнтів старшого віку, оскільки вони потребують вищих доз препарату.
У реєстраційному випробуванні STEER OAV101 досягнув первинної кінцевої точки, покращивши рухову функцію учасників на 2,39 бала на Розширеній шкалі оцінки моторних функцій лікарні Хаммерсміт (Hammersmith Functional Motor Scale — HFMSE) порівняно з вихідним рівнем.
У другому дослідженні фази IIIb, STRENGTH, OAV101 IT забезпечив стабілізацію рухової функції протягом 52 тижнів у групі пацієнтів, які до цього припинили лікування Spinraza (Biogen) або (Evrysdi) Roche.
Відповідаючи на запитання, як довго може тривати терапевтичний ефект препарату, керівник відділу глобального розвитку нейронауки та генної терапії Novartis Норман Пуцкі послався на сукупні дані досліджень STEER, STRENGTH, а також дослідження фази I/II STRONG, де пацієнти, що отримували OAV101 IT, спостерігалися протягом шести років. Про тривалість дії «класичного» Zolgensma Пуцкі заявив, що «поки що ми не спостерігали втрати ефекту з часом», допустивши, що ці дані можна екстраполювати і на версію препарату для інтратекального введення.
Novartis планує подати заявку на реєстрацію нової формули Zolgensma в першій половині 2025 року.
