Біотехнологи розробили інноваційний метод лікування гіперхолестеринемії, який сконструйовано на специфічних молекулах ДНК.
Новий підхід дозволяє суттєво знизити рівень ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), відомих як «поганий» холестерин, уникаючи при цьому мʼязових болів та інших побічних ефектів, які часто супроводжують статинотерапію.
Основою терапевтичного засобу стали молекули, які називаються поліпуриновими «шпильками» (Polypurine Reverse Hoogsteen hairpins, PPRH) — короткі ланцюжки ДНК, здатні з високою точністю зв’язуватися з заданими генетичними послідовностями та блокувати активність гена, що відповідає за синтез білка PCSK9. За нормальних умов цей білок обмежує здатність клітин видаляти холестерин із крові, прикріплюючись до відповідних рецепторів. Блокуючи PCSK9, PPRH сприяють збільшенню кількості рецепторів, що дозволяє організму набагато ефективніше утилізовувати надлишковий холестерин і запобігати утворенню бляшок в судинах.
Ефективність методу була підтверджена під час випробувань на клітинних лініях і трансгенних мишах-носіях людського гену PCSK9.
Зокрема, одна з розроблених молекул під назвою HpE12 продемонструвала вражаючі результати, знизивши в лабораторних клітинах рівень білка PCSK9 на 87%, а на тваринних моделях – майже на 50% вже на третій день після однократної ін’єкції.
Розробники наголошують, що PPRH мають низку переваг перед іншими сучасними методами терапії, такими як моноклональні антитіла або CRISPR-редагування: вони відрізняються низькою вартістю синтезу, високою стабільністю та відсутністю імуногенності.
Якщо позитивні результати будуть відтворені в подальших дослідженнях, ця стратегія запропонує безпечніший і точніший спосіб контролю рівня холестерину та зниження ризику серцево-судинних захворювань.
