Компанії зосередяться на розробці препаратів генотерапії нового покоління, що будуть застосовуватися для лікування важких гематологічних станів.
Vertex Pharmaceuticals і Orna Therapeutics уклали контракт на трирічну співпрацю з метою розробки препаратів генної терапії наступного покоління, що будуть застосовуватися для лікування серповидно-клітинної анемії та трансфузійно-залежної бета-таласемії.
В процесі співпраці Vertex Pharmaceuticals використовуватиме oRNA-LNP — технологію для транспорту ліків на основі ліпідних наночастинок, розроблену Orna Therapeutics. Заявляється, що oRNA-LNP здатна підвищувати ефективність генотерапії.
Orna Therapeutics – американська біотехнологічна група зі штаб-квартирою в Кембриджі – отримала oRNA-LNP через поглинання ReNAgade Therapeutics, яке було завершено минулого року.
Згідно з умовами контракту, Vertex Pharmaceuticals виплатить Orna Therapeutics 65 мільйонів доларів США в якості авансу. Остання також має право на отримання до 635 мільйонів доларів США у вигляді етапних платежів за розроблені у партнерстві продукти. Крім того, Orna Therapeutics може отримати додаткові виплати за умови розширення показань препаратів, які вона допоможе розробити старшому партнеру.
