Поєднання навепегрітиду (TransCon CNP) та лонапегсоматропіну (Skytrofa) покращувало темпи зростання дітей з карликовістю.
Це проміжні результати випробування 2 фази за участю 21 дитини з ахондроплазією віком від 2 до 11 років. 12 пацієнтів не отримували попереднього лікування, інші 9 були залучені до дослідження з попереднього випробування навепегрітіду.
Ефект комбінованої терапії препаратами натрійуретичного пептиду C-типу та соматотропіну почав проявлятися на 26-му тижні лікування, причому окрім прискорення зростання у дітей відзначалося покращення пропорційності тіла порівняно з вихідними даними.
Побічні явища, пов’язані з лікуванням, спостерігалися у 71,4% учасників, але жодне з небажаних явищ не призвело до припинення лікування. Найпоширенішими побічними ефектами були еритема в місці ін’єкції та назофарингіт. В жодного з учасників не відзначалася внутрішньочерепна гіпертензія.
Дослідники планують представити результати за 52 тижні лікування на початку 2026 року.
На думку деяких фахівців, навіть попередні результати описаного випробування можна вважати «потенційно революційними». Наразі дослідники працюють над визначенням оптимальних доз препаратів та тривалості курсу лікування.
