Після завершення ранньостадійного випробування FDA надало кандидату британської компанії статус орфанного педіатричного препарату.
Kaerus Bioscience отримала від американського фармрегулятора важливі маркування для своєї низькомолекулярної сполуки KER-0193, що дозволить їй прискорити розробку інноваційного перорального препарату, створеного для допомоги пацієнтам з рідкісним генетичним розладом, який є найпоширенішою причиною спадкового аутизму та інтелектуальної інвалідності та фактично не має терапевтичних варіантів.
Позначення агентства не лише підтверджують терапевтичний потенціал KER-0193, але й надають Kaerus Bioscience доступ до значних регуляторних і фінансових стимулів.
FDA прийняло позитивне рішення щодо KER-0193 після того, як клінічне дослідження I фази підтвердило безпеку, переносимість та сприятливу фармакокінетику інноваційного кандидату, розробленого для усунення гіперзбудливості синапсів головного мозку.
Зазначається, що терапевтичний потенціал кандидата британської компанії підтверджується його широким профілем ефективності, продемонстрованим в доклінічних генетичних моделях синдрому ламкої Х-хромосоми.
Синдром ламкої крихкої X-хромосоми – одна з найпоширеніших причин успадкованих розладів інтелектуального розвитку (середній IQ чоловіків із цим синдромом нижче 55). На цей час FDA не схвалило жодного лікарського засобу для корекції цього стану.
Загалом, Kaerus Bioscience оптимістично налаштована стосовно здатності своєї молекули вирішувати різноманітні поведінкові, когнітивні та сенсорні проблеми, з якими стикаються люди з синдромом крихкої X-хромосоми. Наразі британська компанія готує випробування II фази.
