Біотехнологічна компанія оголосила про успішне завершення фінальних випробувань лонвогурану зиклумерану.
Цей препарат працює за принципом редагування генів in vivo, що дозволяє виправляти генетичні помилки безпосередньо в організмі пацієнта за допомогою технології CRISPR.
Спадковий ангіоневротичний набряк (САН) — рідкісне генетичне захворювання, що супроводжується небезпечними для життя набряками, які виникають через надмірну продукцію пептиду брадикініну. Лонвогуран зиклумеран (lonvo-z) інактивує ген, відповідальний за синтез брадикініну.
В опорному дослідженні однократне введення препарату знизило частоту нападів на 87% порівняно з групою плацебо протягом шести місяців спостереження. 62% пацієнтів у групі активного лікування повністю позбулися нападів і не потребували жодних додаткових терапевтичних заходів, тоді як у групі плацебо цей показник склав лише 11%.
Застосування препарату викликало лише легкі або помірні реакції, такі як головний біль, втома та реакції на саму інфузію. Серйозних побічних явищ у групі активного лікування зафіксовано не було; випадки підвищення печінкових ферментів були безсимптомними та проходили самі собою протягом тижня.
З огляду на успіх дослідження Intellia Therapeutics вже розпочала процес формування реєстраційного досьє для FDA. Компанія розраховує вивести lonvo-z на американський ринок у першій половині 2027 року. Попри високу ефективність лонвогурану зиклумерану, розробнику ще доведеться переконати медичну спільноту та пацієнтів у безпеці «довічного» редагування ДНК.
