Компанія позиціонує свого кандидата для боротьби з невиліковним нейродегенеративним захворюванням як такий, що працює через імунологічні, а не неврологічні механізми.
Днями Neuvivo подала до FDA заявку на реєстрацію нового лікарського засобу (NDA) для експериментального препарату імунотерапії бічного аміотрофічного склерозу (БАС) NP001. Реєстраційне досьє підкріплене даними аналізу біомаркерів і результатами досліджень фаз IIa та IIb.
Neuvivo сподівається, що її кандидат, NP001 (розчин хлориту натрію, котрий має вводитися у вигляді інфузій), урізноманітнить ринок модифікуючих перебіг хвороби засобів для лікування БАС.
Згідно з описом компанії, механізм дії NP001 полягає в регулюванні активності макрофагів, після чого імунні клітин переходять із нейротоксичного стану до нейропротекторного. При цьому експериментальний препарат відновлює баланс про- та протизапальних процесів в імунітеті пацієнта, що має уповільнювати прогресування БАС.
Розробка Neuvivo побудована на новій (і доволі оригінальній) концепції розвитку БАС, згідно з якою цей руйнівний розлад запускається так званою мікробною транс локацією – коли бактерії прориваються із ШКТ через епітеліальний барʼєр, що вистилає кишечник, і потрапляють у кровотік. Це нібито викликає системне запалення – і як наслідок бічний аміотрофічний склероз.
Як стверджує генеральний директор Neuvivo Арі Азір, NP001 здатен «суттєво зберегти функцію легенів і збільшити загальну виживаність до року».
Він опирається на дані дослідження другої фази 2, згідно з якими NP001 зупиняє мікробну транслокацію у пацієнтів з БАС шляхом зниження прозапальної активності макрофагів та підвищення їхньої здатності сприяти загоєнню епітеліального прошарку у кишечнику. Своєю чергою, це усуває системне запалення, спричинене проникненням у кровотік кишкових бактерій.
NP001 раніше належав компанії Neuraltus Pharmaceuticals, яка у квітні 2018 року випробувала його у провальному дослідженні фази IIb за участю 138 пацієнтів. Кандидат не досяг ні первинної, ні вторинної кінцевої точки, після чого Neuraltus Pharmaceuticals припинила діяльність.
Та схоже, що такі невтішні результати ніяк не вплинули на оптимізм Neuvivo щодо перспектив NP001: компанія збирається лікувати ним не лише БАС, а й хворобу Хантінгтона, лобно-скроневу деменцію, розсіяний склероз та м’язові дистрофії.
