Американська компанія Taysha Gene Therapies зібрала ще більше позитивних даних, які свідчать про ефективність її провідного кандидата.
Згідно з оновленими даними, препарат генотерапії TSHA-102 покращив стан перших дорослих і педіатричних пацієнтів, які отримували низькі дози експериментального засобу.
Синдром Ретта – психоневрологічне спадкове захворювання, що призводить до тяжкої розумової відсталості. Хвороба характеризується розвитком важкої неврологічної, когнітивної та вегетативної дисфункції та часто проявляється втратою набутих моторних навичок. Втім, пацієнти з синдромом Ретта мають широкий спектр генетичних передумов, що зумовлює варіабельність симптомів і різний рівень тяжкості захворювання. Генеральний директор Taysha Gene Therapies Шон Нолан вважає, їх що препарат зможе допомогти низці таких пацієнтів.
«Пацієнти, які отримували TSHA-102 в обох дослідженнях, мали різні генетичні мутації та пов’язану з ними тяжкість захворювання, від легкої до важкої. Ми вважаємо, що поліпшення, які спостерігаються незалежно від початкової тяжкості захворювання, підтверджують широкі можливості TSHA-102, який підійде для пацієнтів різного віку та генетичних мутацій», — заявив Нолан.
