FDA схвалило нове показання для відомого інгібітора синтезу кортизолу: відтепер його можна застосовувати при ендогенній гіперкортизолемії у дорослих із синдромом Кушинга в терапії другої лінії.
Осилодростат (Isturisa) — пероральний інгібітор синтезу 11-бета-гідроксилази — ферменту, що відповідає за завершальний етап біосинтезу кортизолу в надниркових залозах. Раніше він був схвалений для лікування дорослих із підтипом синдрому Кушинга, при якому гіперкортизолемія спричинена надмірною активністю гіпофіза. Препарат випускає компанія Recordati.
Нове показання було підкріплене «широкою програмою клінічних розробок», що, за даними виробника, охопила понад 350 дорослих із синдромом Кушинга.
У 2022 році Recordati опублікувала результати дослідження LINC 3, згідно з якими осилодростат нормалізував рівень вільного кортизолу в сечі через 72 тижні лікування у понад 80% зі 106 дорослих пацієнтів із хворобою Кушинга. Середній рівень тестостерону у жінок знизився з 2,6 нмоль/л на 48 тижні до 2,1 нмоль/л на 72 тижні; у чоловіків не спостерігалося коливань цього показника. Продовження лікування осилодростатом забезпечило стійке покращення клінічних ознак гіперкортицизму, а також якості життя учасників.
Обидва показання, схвалені американським регулятором, стосуються людей, яким протипоказане хірургічне втручання або у яких операція не дала ефекту.
Найпоширеніші побічні ефекти осилодростату включають надниркову недостатність, втому, нудоту, головний біль, набряки ніг і щиколоток або інші ознаки набряку. Ефективність і безпека препарату для дітей невідомі.
