Біотехнологічна компанія оприлюднила дані, які показують, що її кандидат безукластиніб зменшив симптоми у людей із неускладненою формою системного мастоцитозу.
Днями Cogent Biosciences повідомила, що безукластиніб продемонстрував ефективність в дослідженні II фази Summit, яке оцінювало його вплив на симптоми рідкісного розладу імунних клітин (втома, біль, подразнення шкіри та нудота).
В цьому випробуванні безукластиніб порівнювався з плацебо в групі з приблизно 180 пацієнтів із неускладненим мастоцитозом. Учасники, які отримували безукластиніб, показали більше зниження симптомів захворювання порівняно з контрольною групою. Також у них відзначалося більш виражене зниження рівня біомаркерів системного мастоцитозу, таких як триптаза.
Найпоширенішими побічними ефектами, пов’язаними з лікуванням безукластинібом, були зміна кольору волосся, спотворення смаку, нудота та підвищений рівень печінкових ферментів, який швидко приходив в норму.
Результати останнього випробування зміцнюють позиції Cogent в сегменті лікування рідкісних захворювань.
Безукластиніб – потенційний конкурент Ayvakit від Blueprint Medicines, який вперше був схвалений у 2020 році для лікування раку шлунково-кишкового тракту, а в 2021 і 2023 роках отримав розширені схвалення для ускладнених і неускладнених форм системного мастоцитозу. Як Ayvakit, так і безукластиніб впливають на сигнальний шлях KIT – вони зв’язуються з активним центром тирозинкінази KIT, інгібуючи її фосфорилювання, що зменшує накопичення опасистих клітин.
Втім, аналітики зазначають, що безукластиніб має більше потенціалу для лікування ускладнених форм системного мастоцитозу, оскільки він більш селективно націлений на мутації у гені KIT, зокрема D816V, що є найбільш поширеною причиною системного мастоцитозу.
